Genschere
Personalisierte CRISPR-Therapie erfolgreich
Ein Kind mit einer seltenen genetischen Erkrankung wurde von einem Team des Kinderkrankenhauses Philadelphia (CHOP) und der Perelman School of Medicine der University of Pennsylvania erfolgreich mit einer maßgeschneiderten CRISPR-Gentherapie behandelt, meldet das Krankenhaus und bewertet dies als "historischen medizinischen Durchbruch". Der Fall wird in einer Studie beschrieben, die kürzlich im New England Journal of Medicine veröffentlicht und auf der Jahrestagung der American Society of Gene & Cell Therapy in New Orleans vorgestellt wurde.
CRISPR-basierte Genom-Editierung kann krankheitsverursachende Abweichungen im menschlichen Genom korrigieren. Der Säugling KJ Muldoon sei mit einer seltenen genetischen Stoffwechselerkrankung zur Welt gekommen, die die Proteinverarbeitung in seinem Körper beeinträchtigte habe. Laut Studie liegt die Sterblichkeitsrate bei dieser Erkrankung bei 50 Prozent im frühen Säuglingsalter. Nach einem siebenmonatigen überwachten Krankenhausaufenthalt mit Diät habe das Ärzteteam ihm von Februar bis April erfolgreich insgesamt drei Dosen der für ihn entwickelten Therapie per Infusion verabreicht, berichtet das CHOP.
Er gelte noch nicht als geheilt, zitiert das Fachjournal Nature die behandelnde Kinderärztin Dr. Rebecca Ahrens-Nicklas. Laut Studie habe er aber bereits nach kurzer Zeit eine erhöhte Proteinzufuhr vertragen und weniger Medikamente benötigt. "Wir hoffen, dass andere akademische Forschende diese Methode für viele seltene Krankheiten replizieren und Patientinnen und Patienten eine faire Chance auf ein gesundes Leben geben", sagte Kiran Musunuru, Professor für translationale Forschung an der Perelman School of Medicine, der CHOP-Mitteilung zufolge zum Behandlungsergebnis. "Jahrelange Fortschritte in der Genom-Editierung und die Zusammenarbeit zwischen Forschenden und Klinikern haben diesen Moment möglich gemacht", ergänzte Ahrens-Nicklas.
Bisheriger Einsatz von CRISPR in der Therapie
"Werkzeuge zur Genom-Editierung sind unglaublich komplex und differenziert, und Forschende haben sie bisher entwickelt, um häufigere Krankheiten zu behandeln, die Zehn- oder Hunderttausende von Patientinnen und Patienten betreffen, wie beispielsweise die beiden Krankheiten, für die es derzeit von der US-amerikanischen Food and Drug Administration zugelassene Therapien gibt: Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie", erläutert das CHOP auf seiner Website.
Da es jedoch viele krankheitsverursachende Genmutationen gebe, konnten bisher nur relativ wenige Betroffene von einem universellen Ansatz zur Genom-Editierung profitieren. Trotz der Fortschritte auf diesem Gebiet blieben viele Patienten mit seltenen genetischen Erkrankungen – insgesamt Millionen von Patienten weltweit – unberücksichtigt.
cva
